Anvisa autoriza testes em humanos de terapia gênica da Fiocruz para AME Tipo 1

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) liberou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais severa da doença. O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, realizada em São Paulo.

Aprovado rapidamente pela Anvisa, o estudo coloca o Brasil na liderança da pesquisa sobre AME Tipo 1 na América Latina. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e a Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, abrindo caminho para a produção nacional da terapia gênica.

O Ministério da Saúde (MS) tem investido no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, com um aporte de R$ 122 milhões. A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para Covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais utilizada nesta terapia gênica. O projeto faz parte das iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, declarou: “Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria é um passo decisivo para o país: “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína causa a perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte e Fotos: Agência Brasil

https://agenciabrasil.ebc.com.br/saude/noticia/2025-11/fiocruz-inicia-testes-para-tratamento-da-atrofia-muscular-espinhal